研究非酒精性脂肪肝的新型类器官模型

来自 Organoid 小组(前 Clevers 小组，Hubrecht Institute)的研究人员与 Princess Máxima 儿科肿瘤学中心的研究人员建立了脂肪肝疾病的新型人体类器官模型。他们使用这些模型来阐明药物反应，并建立了一个 CRISPR 筛选平台来识别新的疾病介质和潜在的治疗靶点。

这些模型将有助于测试和开发治疗脂肪肝的新药，并有助于更好地了解疾病生物学。该研究结果于 2023 年 2 月 23 日发表在Nature Biotechnology上。

肝脏脂肪堆积是一种全球范围内越来越普遍的疾病，全球超过四分之一的人口受到影响。患有脂肪肝会导致炎症、肝功能受损，并最终导致疤痕组织形成。不同的原因会导致脂肪肝的发展，饮食和生活方式是最常见的因素。此外，遗传学可以发挥重要作用。例如，遗传性脂质紊乱使患者更容易患上脂肪肝，而一些突变会增加患这种疾病的风险。

无治疗

令人担忧的是，目前还没有可以阻止或逆转脂肪肝的治疗方法。随着疾病的进展，不可逆肝损伤的风险和肝移植的需要大大增加。此外，患有脂肪肝的人患肝癌的风险更高。由于缺乏模型系统，确定解决该疾病的方法具有挑战性。

小鼠的新陈代谢差异很大，因此不能用作人类疾病的代表性模型系统。此外，目前以人为基础的体外模型有几个缺点。这些模型的遗传改造很困难，目前不可能快速生成大量细胞。