selpercatinib 在 RET 驱动的甲状腺髓样癌中具有强烈 持久的反应

Selpercatinib (Retevmo) 是一种精确针对由 RET 基因突变或改变驱动的癌症的药物，在缩小甲状腺髓样癌患者肿瘤的临床试验中有效，大多数患者无病生存超过一年进展。

马萨诸塞州总医院 (MGH) 癌症中心研究员 Lori J. Wirth 医学博士报告说，该药物对既往未接受过靶向抗癌药物治疗的患者以及接受其他多靶点药物治疗后疾病进展的患者均有效。和同事们。

“我们看到的是 selpercatinib 具有非常好的疗效和非常好的耐受性，”Wirth 说。“反应率很高，反应非常持久，总体而言，该药物不会引起很大的毒性。”

Wirth 是《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究的主要作者，报告了 1/2 期试验的结果。该试验为美国食品和药物管理局于 2020 年 5 月批准 selpercatinib 用于治疗需要全身治疗的晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌的成人和 12 岁及以上儿童、患有转移性 RET 驱动的非甲状腺髓样癌的成人奠定了基础。小细胞肺癌，以及 12 岁及以上患有晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌、对放射性碘耐药且需要全身治疗的患者。

Selpercatinib 是同类中第一个获批的药物，专门针对由 RET 基因突变或改变引起的癌症。高达 70% 的甲状腺髓样癌 (MTC) 是由 RET 突变引起的，而 RET 基因融合(两个不同基因部分的异常组合)则占所有非小细胞肺癌的百分之一到百分之二，以及 10% 的甲状腺髓样癌 (MTC) 是由 RET 突变引起的。 - 百分之二十的其他甲状腺癌。