新传媒网一种新药为患有进行性神经肌肉疾病杜氏肌营养不良症 (DMD) 的年轻男孩带来了希望，可能提供替代具有显着副作用的大剂量糖皮质激素。
杜克健康中心和其他机构进行的一项为期 24 个月的临床试验的中期结果表明，这种药物瓦莫洛龙可能会保留或改善当前类固醇治疗的效果，但会降低与长期使用类固醇相关的健康风险。
瓦莫洛龙是一种抗炎类固醇，与皮质类固醇类的所有 33 种药物不同，因为它与人体的糖皮质激素受体有明显的相互作用。杜克大学参与的这项研究是一项更大规模、多中心的全球试验的一部分。
本月发表在《PLOS Medicine》杂志上的研究结果意义重大，因为它们为年轻患者提供了一种潜在的治疗选择，可以减少因使用高剂量类固醇(如泼尼松或地夫可特)治疗而产生的副作用，同时保留此类药物的治疗益处。类固醇疗法是目前唯一被证明可以减缓 DMD 影响的治疗方法，DMD 是一种不可逆转的进行性肌肉疾病，会逐渐消耗男孩的体力。
“对于这些刚刚开始类固醇疗法(这是我们的标准护理治疗)的男孩来说，这可能是个好消息，”神经科医生、杜克大学儿童神经肌肉项目联合主任、临床医生爱德华·C·史密斯 (Edward C. Smith) 医学博士说。调查员在审判中。
