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新疗法为患有罕见皮肤病的儿童带来希望

EB 是一种罕见的遗传性疾病,影响着全世界超过 500,000 人,澳大利亚约有 1200 人,它会导致皮肤起泡并在最轻微的接触下剥落,留下可能永远无法愈合的开放性伤口和可能导致败血症和死亡的皮肤感染。 。

患有 EB 的儿童有时被称为“蝴蝶儿童”,因为他们的皮肤像蝴蝶的翅膀一样脆弱。在严重的情况下,水泡也可能出现在身体内部,例如胃壁。

虽然尚无已知的治疗方法,但南澳大利亚大学的科学家正在开发一种单克隆抗体疗法,可以同时治愈内部和外部伤口——这是一种世界其他地方从未尝试过的突破性疗法。

南澳大学再生医学教授 Allison Cowin 表示,这种治疗可能会“改变患者的生活”,减少感染、减轻疼痛、改善营养并提高生活质量。

目的是给患者注射这种药物,专门针对 EB 患者伤口中高水平存在的一种蛋白质,该蛋白质会损害愈合。这种药物应该能中和这种蛋白质,让伤口更好地愈合。”

Allison Cowin 教授,再生医学,南澳大学

对于 Cowin 教授和她在南澳大学未来产业研究所的团队来说,开发这种疗法 15 年的工作有望在未来两年内进入临床试验,但这取决于资金情况。

“EB 是一种没有多少人听说过的疾病,因此想要获得资金非常具有挑战性。然而,当你看到孩子们在这种情况下必须忍受的痛苦——多年的剧烈疼痛、毁容和永远无法愈合的伤口——这让我们非常有动力去寻找治疗方法。”

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