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微小的大脑镊子可能是治疗帕金森病的关键

由牛津帕金森病中心的 Nora Bengoa-Vergniory 博士领导的一项合作研究表明,被称为分子镊子的化合物可能成为一种有前途的帕金森病疾病缓解疗法。

一组研究人员表明,被称为分子“镊子”的微小化合物可能成为减缓帕金森病的有前途的疗法。这种新型药物的作用是分解帕金森病患者大脑中形成的有毒蛋白质团块。

该疗法此前已显示出针对阿尔茨海默氏症等神经退行性疾病中形成的有毒蛋白质团块的巨大潜力。因此,研究小组研究了一种特殊的分子镊子 CLR01 是否能够减少帕金森氏症细胞和小鼠模型中蛋白质团块的形成。

这项研究由牛津大学牛津帕金森病中心领导,由英国帕金森氏症协会资助创建,并得到医学研究委员会与波尔多大学、瓦斯科国家大学和加州大学合作者的支持。

研究表明,CLR01 能够减少帕金森氏症蛋白 α-突触核蛋白簇的形成,并防止由干细胞制成的人类神经元死亡。

研究人员在帕金森氏症小鼠模型中测试了 CLR01,该模型可刺激蛋白质簇的形成,并模仿帕金森氏症患者所经历的运动症状,包括震颤和运动缓慢。随着小鼠年龄的增长,CLR01 治疗减少了运动问题的出现以及大脑中有毒蛋白簇的形成。重要的是,研究小组表明,在帕金森病进展较严重的老年动物中,CLR01 治疗效果较差。

这项工作表明,帕金森病早期使用保护性疗法对于有效治疗至关重要。这些综合结果凸显了 CLR01 是治疗帕金森氏症的候选药物,并强调了该领域进一步研究的必要性。

首席研究员 Nora Bengoa-Vergniory 博士表示:“未来投资确定此类治疗药物的适当治疗窗口对于这些治疗策略和其他治疗策略的成功至关重要。”

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