新传媒网密歇根医学院、费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的专家进行的研究正在通过基因疗法治疗镰状细胞性贫血等血液疾病的新方法取得突破。该研究发表在《科学》杂志上。
为了治愈血液疾病，患者必须接受大剂量化疗和骨髓移植。这需要受体和供体免疫系统匹配，但约 30% 的患者不匹配。即使这样做，供体免疫系统也可以攻击患者，出现移植物抗宿主病。
基因疗法纠正患者自身细胞的突变，但仍然需要化疗和移植自己纠正的细胞。这项新研究表明，血液干细胞可以通过单次治疗在骨髓中进行基因改造。
共同第一作者、儿科血液学和肿瘤学临床讲师 Michael Triebwasser 医学博士、哲学博士报告说：“这是第一次在我们的一生中创造血液和免疫系统的血液干细胞可以在仍在体内时进行基因工程改造。骨髓。
“这项技术可用于纠正疾病引起的突变，例如导致全世界约 750 万人镰状细胞性贫血的单一突变，并且可用于使用信使 RNA (mRNA) 控制干细胞。为此，我们利用了一种类似于辉瑞新冠病毒 mRNA 疫苗的纳米颗粒，但其设计目的是专门寻找这些干细胞。”
患者接受基因治疗所面临的风险凸显了改进治疗方法的必要性。此外，消除干细胞采集和体外治疗的需要可以降低患者的成本，并改善许多患者获得关键基因治疗的机会。
“与目前的方法相比，这种方法非常灵活，并且在治疗血液外的干细胞时具有较低的毒性。它有望带来纠正干细胞的改进方法。
