使用 mRNA 疗法或 CRISPR 治疗囊性纤维化

无论致病突变如何，使用 mRNA 疗法或 CRISPR 基因编辑治疗囊性纤维化 (CF) 的潜力都是可能的。同行评审期刊《人类基因治疗》对 CF 临床试验进行了综述，表明 CF 的基因型不可知基因治疗是可能的。

“通过传递编码 CFTR 的 mRNA 来治疗 CF，有可能对任何 CF 患者发挥作用，而与潜在的突变无关，”佐治亚理工学院的 James Dahlman 和合著者说道。“另一种潜在的治疗方法是利用编码核酸酶(例如 CRISPRCas9)的 mRNA 和 gRNA，并使用它们来编辑靶细胞中的 DNA。”

成功利用这些方法仍然面临挑战。其中首先是需要确定能够以低剂量到达肺上皮细胞的药物递送系统。

“CF 是包括 rAAV 和 rAd 在内的多个载体平台在人类中的第一个疾病靶标。令人欣慰的是看到这些新技术应用于 CF，特别是对 5% 的突变对 CFTR 调节剂药物产生耐药性的患者，” 《人类基因治疗》主编 Terence R. Flotte 医学博士、西莉亚和艾萨克·海达克医学教育教授、马萨诸塞大学医学院院长、教务长兼常务副校长。