新传媒网瑞士制药巨头诺华公司周一报告了一种正在研究治疗罕见肾脏疾病的新药的积极的中期三期结果。
诺华公司表示，在一项名为 APPLAUSE-IgAN 的研究中，针对免疫球蛋白 A (IgA) 肾病 (IgAN) 的患者，Iptacopan 疗法在 9 个月的时间里取得了显着的临床效果。
IgAN 是一种罕见的自身免疫性疾病，主要影响年轻人，可导致肾衰竭。
该研究还将持续 15 个月。总共将覆盖约 450 名患有原发性 IgAN 的成年患者，这些患者极有可能进展为肾衰竭。
该公司表示，在中期结果中，Iptacopan“在减少蛋白尿(尿液中的蛋白质)方面表现出与安慰剂相比的优越性，并提供了具有临床意义和高度统计显着性的蛋白尿减少”。
这家瑞士集团补充说，它打算将研究结果提交给美国药物管理局 FDA，以便在 2024 年加速批准。
每年全世界每百万人中约有 25 人被诊断患有 IgAN。
诺华表示，IgAN 是对异常 IgA 形式的自身免疫反应，导致免疫复合物的形成，沉积在肾脏中，导致进行性损伤并最终丧失肾功能。
加起来，患有 IgAN 且蛋白尿水平持续较高的人中，有 30% 的人可能会在 10 年内患上肾衰竭。
