镰状细胞病的解释

美国食品和药物管理局预计将在 12 月 8 日之前决定采用一种名为 CRISPR 的基因编辑技术来治疗镰状细胞病的新疗法，CRISPR 代表成簇的规则间隔短回文重复序列。

全球大约有 2.5 亿人携带镰状细胞病基因。它影响到那些扎根于非洲、西半球西班牙语地区、沙特阿拉伯、印度和地中海国家的人。在美国，镰状细胞病在非裔美国人社区中最常见。

Asmaa Ferdjallah 博士 (ESS-mah fer-JALL-ah) 是一名儿科血液学、肿瘤学和骨髓移植医生，也是梅奥诊所儿童中心综合儿科镰状细胞项目的医疗主任。她说，红细胞疾病是一种终生疾病，具有独特的挑战。

遗传学

“镰状细胞病是一种基因遗传性疾病。它是由编码血红蛋白的基因突变引起的，”费贾拉博士说。

对于出生时患有这种疾病的婴儿，父母双方都必须携带镰状细胞基因。

通常柔韧的红细胞会变成刚性的新月形——镰状细胞——卡在血管中。这可能会导致问题。