治疗结节病的新方法

由 Georg Stary(维也纳医科大学和 CeMM)领导的研究小组发现了一种治疗炎症性疾病结节病的新方法。在一项临床研究中，抑制特定信号通路在治疗皮肤肉芽肿方面取得了明显的成功。这为结节病和类似炎症性疾病开辟了新的治疗途径。

研究结果发表在《柳叶刀风湿病学》杂志上。

结节病是一种难以治疗的炎症性疾病，每 10 万人中约有 15 至 20 人受到影响。在这种疾病中，受影响的器官中会形成称为肉芽肿的微小炎症细胞簇。这些肉芽肿会影响正常组织并导致炎症和纤维化，最终限制受影响器官的功能。

在他们的研究中，维也纳医科大学和 CeMM(奥地利科学院分子医学研究中心)的研究人员将注意力集中在可能的结节病新治疗方法上。

他们选择了 mTOR(雷帕霉素的机械靶标)信号通路，该通路已知可调节多种细胞类型的代谢和生长，因为在多个患者的不同组织的肉芽肿中观察到 mTOR 激活。皮肤科的一项临床研究纳入了 16 名患有皮肤和其他器官肉芽肿的患者。

研究人员使用了 mTOR 抑制剂西罗莫司，该药物于 1999 年首次被批准用于预防肾移植后的器官排斥。它已经在结节病的临床前模型中显示出希望。

在某些情况下症状完全缓解

西罗莫司首先局部给药(作为乳膏)，然后全身给药(作为口服溶液)以测试其对皮肤肉芽肿的作用。局部治疗被证明是不成功的，可能是因为肉芽肿(皮肤中的致密结构)难以从表面渗透。

相比之下，完成研究的 10 名患者中，有 7 名患者的全身治疗取得了成功，有些患者甚至在治疗 4 个月后完全消退，两年后也没有复发。