寻找儿童癌症的新疗法

自从第一次治疗神经母细胞瘤儿童以来，Giselle Saulnier Sholler 就想为她的患者完成不可能的事情。神经母细胞瘤是儿童中最常见的颅外实体肿瘤，每年约有 700 例新诊断病例。生存率为 30%，而对于接受常规标准治疗后复发的患者，生存率不到 10%。

“结果非常糟糕，”宾夕法尼亚州立大学医学院儿科肿瘤学研究主任、宾夕法尼亚州立大学儿童医院儿科血液学和肿瘤学部门主任 Sholler 说道。“这真让我心碎。这些都是年轻的父母，他们的孩子还很小。我不能一遍又一遍地重复同样的事情，却只看到同样的结果。”

肖勒开始寻找新疗法，并创造她想要看到的结果。2023 年 12 月，美国食品药品管理局 (FDA) 批准了依氟鸟氨酸 (DFMO)，这是第一种降低高风险儿童神经母细胞瘤患者复发风险并提高生存率的药物，也是肖勒 20 年研究、临床试验和患者护理的结晶。

肖勒通过自己的努力，帮助宾夕法尼亚州立大学医学院和宾夕法尼亚州立大学健康中心成为世界各地儿童癌症患者的目的地。最近，《宾夕法尼亚州立大学新闻》采访了肖勒，以进一步了解她为改变癌症治疗所做的努力。

您是一名临床医生兼科学家。您的临床实践如何影响您的研究重点，反之亦然?

这是循环的：我们从患者身上学到的东西，我们带到实验室，我们在实验室学到的东西，我们再带回给患者。这对于为患癌症的儿童找到新的治疗方法以及更好地了解癌症至关重要。