临床试验表明脊髓小脑共济失调新药候选物可能具有一定的治疗益处

一个团队对 L-精氨酸治疗脊髓小脑共济失调 6 型 (SCA6) 的有效性和安全性进行了试验。

该研究结果发表在《eClinicalMedicine》杂志上，研究小组由新潟大学的副教授石原智彦和小野寺修教授以及近岡大学的长井义孝教授领导。

脊髓小脑性共济失调 (SCA) 是一种影响小脑的神经退行性疾病，小脑是大脑中负责协调运动的部分。症状包括平衡、协调和言语困难(共济失调症状)。在日本，约有 30,000 人患有 SCA，其中三分之一的病例是遗传性的。

许多遗传性 SCA 被归类为多聚谷氨酰胺疾病，这是一组由具有异常长多聚谷氨酰胺 (polyQ) 束的蛋白质引起的疾病。这些蛋白质在神经细胞内积聚，形成聚集体，被认为会导致细胞功能障碍和疾病进展。

新潟大学的小野寺修教授和近井大学长井义隆教授的研究发现，氨基酸 L-精氨酸是一种有希望抑制 polyQ 蛋白聚集的化合物。在多聚谷氨酰胺疾病的动物模型中，L-精氨酸已显示出治疗潜力。由于 L-精氨酸已经是一种获批的药物，我们的团队决定通过临床试验探索其作为人类多聚谷氨酰胺疾病的潜在治疗方法的安全性和有效性。

该研究(AJA030-002、jRCT2031200135)是一项多中心、安慰剂对照、双盲、随机 II 期试验，旨在评估 L-精氨酸对 SCA6 的疗效和安全性，SCA6 是日本一种患病率相对较高且症状表现一致的 SCA 亚型。