基因编辑工具可减少小鼠的阿尔茨海默病斑块前体

伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员报告称，一种新的基因编辑工具可以帮助细胞机制跳过导致疾病的基因部分，已被用于减少阿尔茨海默病小鼠模型中淀粉样β斑块前体的形成。

研究人员表示，在活体小鼠身上的应用表明，这种名为 SPLICER 的工具比目前的基因编辑技术标准效率更高，并且具有应用于其他疾病的潜力。在伊利诺伊大学生物工程学教授 Pablo Perez-Pinera 的带领下，研究人员在《自然通讯》杂志上发表了他们的研究成果。

SPLICER 使用一种称为外显子跳跃的基因编辑方法，这种方法对于由产生错误折叠或有毒蛋白质的突变引起的健康状况特别有用，例如杜氏肌营养不良症或亨廷顿氏病。

“DNA 包含构建负责细胞功能的所有部件的指令。因此，它就像一本包含非常详细烹饪说明的食谱，”佩雷斯-皮涅拉说。

“但 DNA 中有大量区域不编码任何东西。这就像，你开始准备一顿火鸡大餐，然后你看到一条注释，上面写着‘续第 10 页’。第 10 页之后，是‘续第 25 页’。中间的页面都是胡言乱语。

“但是，假设在食谱的某一页上(在遗传学中，是外显子)有一个拼写错误，导致火鸡无法食用，甚至有毒。如果我们无法直接纠正拼写错误，我们可以修改之前的注释，将您发送到下一页，跳过有错误的页面，这样您最终就可以做出一只可食用的火鸡。